國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)口服用苯丁酸甘油酯（瑞維安?）上市！
（中國，北京） 2023年6月19日，香港維健醫(yī)藥集團(tuán)（以下簡稱“維健醫(yī)藥”）宣布國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)口服用苯丁酸甘油酯（瑞維安?，英文名：Glycerol Phenylbutyrate Oral Liquid）上市，用于不能通過限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙（Urea Cycle Disorders, UCDs）患者的長期治療，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鳥氨酸氨甲酰基轉(zhuǎn)移酶缺乏、瓜氨酸血癥1型、精氨琥珀酸尿癥、精氨酸血癥和HHH[高鳥氨酸血癥-高氨血癥-同型瓜氨酸尿癥]綜合征。
UCDs是指一組罕見的遺傳代謝疾病，由于尿素循環(huán)中所需酶或轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白降低或缺乏而導(dǎo)致氨合成尿素發(fā)生障礙，造成過量的氨蓄積體內(nèi)，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經(jīng)和消化系統(tǒng)癥狀為主要癥狀表現(xiàn)，死亡率高、致殘率高、癥狀反復(fù)且需長期管理；急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識(shí)障礙等急性腦病癥狀；長期高氨血癥可能會(huì)引起生長發(fā)育遲滯、認(rèn)知功能障礙等。
研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發(fā)生率、改善患者認(rèn)知功能和生長發(fā)育水平，并憑借無色無味的口感提升患者服藥體驗(yàn)，顯著提高患者依從性和生活質(zhì)量。口服用苯丁酸甘油酯在國內(nèi)的正式獲批上市，將為國內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者及家庭帶來全新的治療選擇，為患者的健康生活提供更優(yōu)質(zhì)的保障。
維健醫(yī)藥集團(tuán)創(chuàng)始人、董事長兼CEO王威先生表示，口服用苯丁酸甘油酯正式獲批上市，對(duì)于尿素循環(huán)障礙患者具有非常重要的意義，對(duì)于維健醫(yī)藥的發(fā)展同樣意義深遠(yuǎn)。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，維健醫(yī)藥一直秉持“患者為先”的初心。尿素循環(huán)障礙作為一組罕見的遺傳代謝疾病，患者群體在國內(nèi)面臨診治水平不足，藥物保障缺乏的問題，患兒及家庭急需更優(yōu)質(zhì)的治療藥物。為有效解決該患者群體醫(yī)藥保障問題，為患者提供更優(yōu)質(zhì)的治療選擇，過去一年多時(shí)間，在公司團(tuán)隊(duì)高效、務(wù)實(shí)、齊心協(xié)力地努力下，口服用苯丁酸甘油酯順利上市，這正是長期以來我們堅(jiān)持以患者為中心的宗旨體現(xiàn)。在未來，集團(tuán)將繼續(xù)以高效、精準(zhǔn)、數(shù)字化為前進(jìn)方向，不斷為滿足罕見病和其他未被滿足醫(yī)療需求的患者提供更優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療選擇。
據(jù)介紹，2020年12月，維健醫(yī)藥和Immedica Pharma AB宣布雙方簽署協(xié)議，根據(jù)該協(xié)議，維健醫(yī)藥獲得口服用苯丁酸甘油酯在大中華區(qū)、韓國、新加坡、越南、印度尼西亞、馬來西亞、菲律賓和泰國的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。
關(guān)于維健醫(yī)藥：
香港維健醫(yī)藥集團(tuán)（“維健醫(yī)藥”）成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。集團(tuán)已先后與多個(gè)全球領(lǐng)先的生物制藥公司建立了長期戰(zhàn)略合作關(guān)系，建立了一個(gè)獨(dú)特的多元化的產(chǎn)品組合，并擁有多個(gè)已上市和處于臨床后期階段的產(chǎn)品，包括孤兒藥及專科藥品，并將持續(xù)從全球范圍內(nèi)引進(jìn)更多的創(chuàng)新型藥物。
參考文獻(xiàn)：
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