安天圣施完成千萬級preA+輪融資，與中國SCA患者組織企鵝之家深入合作
近日，蘇州安天圣施醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“安天圣施”或“公司”）完成千萬元級preA+輪融資，本輪融資由和瑞創(chuàng)投SCA3產(chǎn)業(yè)基金投資。同時，公司宣布與中國脊髓小腦性共濟失調(diào)（SCA）患者組織北京企鵝之家小腦萎縮癥病患關(guān)愛中心（以下簡稱“企鵝之家”）開展全面合作，加速推進罕見病藥物開發(fā)及臨床研究，盡可能惠及全國更多的罕見病患者。
蘇州安天圣施醫(yī)藥科技有限公司，系中國首個以RNA剪接和 RNA 編輯為靶標(biāo)研發(fā)反義寡核苷酸（ASO）藥物的公司，目前有多個項目在推進中，其中針對SCA3（脊髓小腦性共濟失調(diào)3型）、DMD（杜氏肌營養(yǎng)不良癥）等疾病的藥物研發(fā)已取得良好的臨床前數(shù)據(jù)。公司創(chuàng)始人華益民是ASO藥物領(lǐng)域全球頂級的科學(xué)家，是全球銷售金額最大小核酸藥物諾西那生（Nusinersen, 商品名Spinraza）的主要發(fā)明人。
安天圣施華益民教授與研發(fā)團隊成員
華益民教授在上海Biogen學(xué)術(shù)會Spinraza研修班上介紹產(chǎn)品特征和作用原理
基于臨床需求，與“企鵝之家”緊密合作
近年來，罕見病藥物開發(fā)受到全球藥監(jiān)機構(gòu)的鼓勵和支持。但一款孤兒藥的開發(fā)歷程任重道遠，產(chǎn)品從研發(fā)、面市到造福更多患者需要多方的共同努力。安天圣施此次同時宣布與 “企鵝之家”合作，就患者需求、臨床研究、產(chǎn)業(yè)資源等多方面形成共享互通，真正將業(yè)界研發(fā)與解決罕見病用藥需求的社會責(zé)任有機結(jié)合起來，并致力于在未來打造成為患者需求導(dǎo)向-原創(chuàng)研發(fā)驅(qū)動的領(lǐng)先企業(yè)。
北京企鵝之家小腦萎縮癥病患關(guān)愛中心由脊髓小腦性共濟失調(diào)（SCA）病友及家屬建立，是中國唯一一家民政注冊、專注于SCA領(lǐng)域的非營利性組織。企鵝之家致力于關(guān)愛患者身心健康，普及相關(guān)醫(yī)學(xué)知識和最新研發(fā)進展，呼吁社會各方資源關(guān)注與幫助患者，維護患者合法權(quán)利，提高患者生活質(zhì)量。
自成立七年以來，企鵝之家與國內(nèi)SCA領(lǐng)域知名專家團隊緊密合作，開展了包括醫(yī)患交流會、患者調(diào)研、專家講座、在線疾病教育、患者援助等眾多項目，為中國SCA患者提供全方位的關(guān)愛與支持。憑借組織在SCA領(lǐng)域的專業(yè)累積，企鵝之家將繼續(xù)承擔(dān)責(zé)任、提升服務(wù)、發(fā)揮職能，深化與政府機構(gòu)、醫(yī)療單位和醫(yī)藥企業(yè)的溝通合作，充分整合各方的資源和優(yōu)勢，在患者支持、疾病管理、藥物研發(fā)、臨床試驗和藥物準(zhǔn)入等環(huán)節(jié)發(fā)揮患者組織的積極作用，傳遞患者的真實訴求，助力患者獲益最大化。
未來，安天圣施將與企鵝之家一道，推動SCA藥物研發(fā)進步，共同促進中國罕見病事業(yè)的發(fā)展，助力實現(xiàn)2030健康中國的宏偉目標(biāo)。
企鵝之家每年舉辦中國脊髓小腦性共濟失調(diào)醫(yī)患交流會
并不孤獨的“孤兒藥”產(chǎn)業(yè)基金
安天圣施與企鵝之家的合作，背后的促成者是和瑞創(chuàng)投SCA3產(chǎn)業(yè)基金。據(jù)悉，這支基金由SCA3患者與和瑞創(chuàng)投發(fā)起，是國內(nèi)首支、也是目前唯一專注于SCA3藥物及治療方法投資的私募股權(quán)基金。和瑞創(chuàng)投背后是一批醫(yī)療產(chǎn)業(yè)資深從業(yè)者，在產(chǎn)品研發(fā)、市場銷售、醫(yī)療投資等領(lǐng)域具備豐富的成功經(jīng)驗。和瑞SCA3產(chǎn)業(yè)基金的愿景是，構(gòu)筑SCA3藥物治療開發(fā)的生態(tài)系統(tǒng)，推動SCA3治療藥物的開發(fā)和迭代，主要投資于藥物研發(fā)企業(yè)、引進在研海外產(chǎn)品權(quán)益并尋找團隊孵化、投資SCA3相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈上下游。
和瑞創(chuàng)投SCA3產(chǎn)業(yè)基金設(shè)立之初，就投資了安天圣施，隨著安天圣施超預(yù)期的研發(fā)進展，又再次對安天圣施加大投資并陸續(xù)布局了其他相關(guān)企業(yè)。和瑞創(chuàng)投對攻克SCA3及更多無有效藥品上市的多種罕見病抱有堅定的決心，正在把這個領(lǐng)域內(nèi)最優(yōu)秀的一批從業(yè)者聚集起來，朝共同目標(biāo)前進。
打造有機結(jié)合的罕見病領(lǐng)域生態(tài)系統(tǒng)
患者-資本-產(chǎn)業(yè)，三者的有機結(jié)合才能形成罕見病開發(fā)領(lǐng)域的生態(tài)系統(tǒng)，共同攻克孤兒藥研發(fā)的難題，造福更多患者。安天圣施、企鵝之家、和瑞創(chuàng)投擁有各自的優(yōu)勢領(lǐng)域，已開展了多方面的合作。一方面，與臨床醫(yī)生緊密結(jié)合，探討更快讓患者用上安全有效產(chǎn)品的途徑。另一方面，與有關(guān)監(jiān)管機構(gòu)充分溝通，呼吁未來產(chǎn)品加快上市審批速度，并在藥品獲批上市后盡快以合理價格納入醫(yī)保，增加藥物可及性。未來，三方還會在項目資金、患者臨床招募、臨床用藥普及、醫(yī)保支付準(zhǔn)入等方面探討多個具體的落地方案。
最重要的是，大量SCA患者通過企鵝之家了解到安天圣施及和瑞創(chuàng)投，并能夠以最直接的方式接觸到最領(lǐng)先的治療方法，真正得到臨床獲益，也愿意以多種方式親自為藥物開發(fā)貢獻一份力量。眾人拾柴火焰高，患者的迫切需求是出發(fā)點也是終點。安天圣施創(chuàng)始人華益民博士發(fā)明的諾西那生已在全世界挽救了成千上萬脊髓性肌萎縮癥兒童的生命。相信未來也會有千千萬萬更多的罕見病患者的生命被挽救。
